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Acerca de las enfermedades autoinmunitarias

El papel del sistema inmunitario es proteger el cuerpo. Sin embargo, con las enfermedades autoinmunitarias, algunas células inmunitarias producen anticuerpos que atacan los tejidos del propio cuerpo. Esto puede causar inflamación en muchas partes del cuerpo, lo que provoca una amplia variedad de posibles síntomas.

Hay más de 100 enfermedades autoinmunitarias.1 Los tratamientos actuales pueden ayudar a controlar los síntomas, pero las personas siguen experimentando exacerbaciones, periodos en los que los síntomas empeoran drásticamente o surgen nuevos síntomas.2 Los tratamientos como la terapia celular que funcionan de forma diferente en el cuerpo en cuanto a la forma en que se dirigen a las enfermedades autoinmunitarias podrían ralentizar o detener la progresión de la enfermedad. Las tres enfermedades autoinmunitarias que se investigan como parte de este estudio son: esclerosis sistémica (ES o esclerodermia), miopatía inflamatoria idiopática (MII o miositis) y vasculitis asociada a ANCA (AAV o poliangitis).

La ES,3 también conocida como esclerodermia, es una enfermedad autoinmunitaria crónica que afecta a los tejidos conectivos de todo el cuerpo, lo que provoca el engrosamiento y endurecimiento de la piel y los órganos internos. Los subtipos incluyen la ES cutánea limitada y la ES cutánea difusa.

La MII,4 también conocida como miopatía inflamatoria idiopática se refiere a un subgrupo de afecciones de miositis caracterizadas por inflamación del tejido muscular debido a una respuesta autoinmunitaria en el cuerpo causada por factores externos desconocidos (es decir, idiopática). Los cinco tipos principales de MII son polimiositis, dermatomiositis, miositis por cuerpos de inclusión, miopatía necrosante inmunomediada y síndrome antisintetasa.

La AAV,5 también conocida como vasculitis asociada a ANCA, es una enfermedad autoinmunitaria grave en la que el propio sistema inmunitario del cuerpo ataca los vasos sanguíneos, lo que puede causar hemorragias nasales, tos con sangre o daño en los nervios o en los órganos vitales. Existen tres subtipos de AAV: granulomatosis con poliangitis, poliangitis microscópica y granulomatosis eosinofílica con poliangitis.

  1. autoimmune.org/disease-information ↵
  2. autoimmuneinstitute.org/articles/outbursts-in-autoimmunity-disease-flare-ups ↵
  3. hopkinsmedicine.org/health/conditions-and-diseases/scleroderma/types-of-scleroderma ↵
  4. pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/29079590 ↵
  5. sciencedirect.com/science/article/pii/S1470211824023157 ↵

Acerca del estudio Ntrust-2

En este estudio, se evaluará una terapia celular experimental llamada NKX019 en adultos con esclerosis sistémica (ES o esclerodermia), miopatía inflamatoria idiopática (MII o miositis) o vasculitis asociada a ANCA (AAV o poliangitis). Una terapia celular experimental es un tratamiento que se ha probado en laboratorios de investigación y ha sido aprobado por las autoridades sanitarias y reguladoras pertinentes para su evaluación en personas. Los investigadores aún están aprendiendo sobre la seguridad y la eficacia de NKX019.

En la actualidad, los esteroides se prescriben habitualmente para estas afecciones para reducir los síntomas que surgen cuando el sistema inmunitario del organismo ataca por error el tejido sano y los órganos vitales. Sin embargo, los esteroides no tratan la causa real de la afección y los síntomas a menudo reaparecen.

El objetivo de este estudio es evaluar la capacidad de la terapia celular experimental para abordar de forma segura la causa subyacente de estas enfermedades, en lugar de abordar solo los síntomas después de que aparezcan.

Los propósitos de este estudio son los siguientes:

  • Determinar si el uso de NKX019 es seguro qué tan bien se tolera en el cuerpo.
  • Comprobar si se pueden interrumpir otros medicamentos como los esteroides porque la ES, la MII o la AAV están controladas.
  • Ver cómo procesa el cuerpo NKX019 al medir los niveles de NKX019 en sangre.

¿Cumplo los requisitos?

Apoyo a los participantes del estudio

Participar en un estudio clínico puede presentar desafíos, como viajes y otros costos. En el estudio Ntrust-2, los costos de viaje, alojamiento, cuidado de niños y comidas relacionados con el estudio pueden estar cubiertos cuando usted y su cuidador acudan a la clínica del estudio para las visitas requeridas.

También puede haber una compensación para usted y para su cuidador para mitigar otras posibles barreras.

Quién puede participar

Puede ser elegible para participar en este estudio si sucede lo siguiente:

  • Tiene entre 18 y 70 años.
  • Se le ha diagnosticado esclerosis sistémica (ES o esclerodermia), miopatía inflamatoria idiopática (MII o miositis) o vasculitis asociada a ANCA (AAV o poliangitis).
  • Ha recibido tratamientos previos para enfermedades autoinmunitarias que pueden no haber funcionado bien para usted.

Hay requisitos adicionales que el personal del estudio revisará con usted durante su primera visita a la clínica.

Entrada al cuestionario de preselección

Paso 1 de 4

Bienvenido al cuestionario de preselección del estudio Ntrust-2. En este estudio, se evaluará una terapia celular experimental llamada NKX019 en adultos con esclerosis sistémica (ES o esclerodermia), miopatía inflamatoria idiopática (MII o miositis) o vasculitis asociada a ANCA (AAV o poliangitis).

En función de sus respuestas en este cuestionario de preselección, el personal del estudio puede ponerse en contacto con usted para una selección adicional o derivarlo a un centro del estudio. Si responde a estas preguntas y se ponen en contacto con usted para una selección posterior o lo derivan a un centro del estudio, eso no significa que tenga que participar en el estudio.

En primer lugar, necesitamos su consentimiento para procesar y compartir cualquier información que nos proporcione como parte de este cuestionario de preselección.

La información recopilada en este cuestionario de preselección es personal. Proteger esta información es una prioridad para nosotros. Por eso tenemos una política de privacidad detallada que incluye asegurarnos de que entiende cómo manejaremos la información que nos proporciona aquí. Su participación en este proceso de cuestionario de preselección es voluntaria y puede retirar su consentimiento en cualquier momento tal como se describe en la política de privacidad. La única consecuencia de retirar su consentimiento será que no podrá continuar participando en el proceso del cuestionario de preselección. Tenga en cuenta que nuestra función en el estudio se limita solo a la selección de candidatos potencialmente elegibles.

¿Está ubicado en los Estados Unidos?

P. ej., 12345

¿Tiene entre 18 y 70 años de edad?

MM/AAAA

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¿Qué es NKX019?

NKX019 es una terapia celular experimental que se está estudiando para la esclerosis sistémica (ES o esclerodermia), la miopatía inflamatoria idiopática (MII o miositis) y la vasculitis asociada a ANCA (AAV o poliangitis). Se ha diseñado para atacar y eliminar las células que pueden desencadenar anticuerpos dañinos, que atacan los tejidos del propio cuerpo en estas afecciones. Los estudios académicos de un pequeño número de pacientes autoinmunitarios tratados con otros productos de terapia celular han indicado que, si estas células se pueden eliminar, los anticuerpos dañinos que atacan los propios tejidos del cuerpo en la ES, la MIH y la AAV también se pueden eliminar. Esto podría ralentizar o detener la progresión de la enfermedad.

NKX019 está hecho de células asesinas naturales (natural killer, NK), que son glóbulos blancos y una parte normal del sistema inmunitario de todas las personas. Para este estudio, las células NK se recogen de donantes sanos y se procesan especialmente en NKX019. NKX019 se fabrica a partir de glóbulos blancos denominados células asesinas naturales (NK). Las células NK son las primeras defensas del sistema inmunitario y poseen una habilidad única y natural para dirigir y matar las células que causan enfermedades. Las células NK son una parte normal del sistema inmunitario y están presentes en todas las personas. Las células NK utilizadas en NKX019 se recogen de donantes sanos y luego se procesan para su uso en la terapia con células NK.

¿Qué pruebas y evaluaciones son necesarias?

Su médico y personal del estudio Ntrust-2 se los explicará y responderá a cualquier pregunta que pueda tener sobre ellos. Es posible que también tenga que someterse a algunas pruebas o evaluaciones que no se muestran aquí.

Examen físico y signos vitales.

Pruebas cardíacas (electrocardiogramas y ecocardiogramas).

Conversaciones con su médico y personal del estudio.*

Prueba para la detección del embarazo (si corresponde).

Recogida de muestras de sangre.

Recogida de muestras de orina.

Evaluaciones de su enfermedad autoinmunitaria.

Infusión intravenosa.

Encuestas.

*Las conversaciones incluyen temas como cambios en su salud, efectos secundarios y otros medicamentos que pueda tomar.

¿Qué se esperará de mí durante el estudio?

Estudios como Ntrust-2 dependen de la cooperación de los participantes voluntarios. Mientras participe en este estudio, deberá hacer lo siguiente:

  • Seguir las instrucciones de su médico y personal del estudio.
  • Acudir a sus visitas del estudio.
  • Completar las pruebas y evaluaciones requeridas.
  • Recibir las infusiones del estudio según lo programado.
  • Permanecer después de cada infusión de NKX019 durante al menos 24 horas para que lo vigilen para detectar efectos secundarios.
  • Quedarse dentro de un viaje de 60 minutos desde la clínica del estudio durante aproximadamente cuatro semanas.
  • Completar actividades de automonitorización.
  • Informar cualquier cambio en su salud.

Tendrá el apoyo completo de su médico y personal del estudio. Responderán a cualquier pregunta que pueda tener sobre lo que se espera de usted. El estudio también puede incluir requisitos y restricciones adicionales, según sea necesario para su seguridad.

Preguntas frecuentes (FAQ)

  • Los estudios clínicos, también llamados ensayos clínicos, ayudan a determinar si los medicamentos en investigación son seguros de usar y si sirven para mejorar la salud de las personas. Antes de que cualquier terapia celular experimental pueda ser aprobada y puesta a disposición del público, debe pasar por varias fases de investigación clínica y revisión gubernamental.

  • Las personas participan en estudios clínicos por diferentes motivos. Algunos participan porque quieren la oportunidad de recibir una terapia en investigación que se está evaluando como posible tratamiento. Otras personas podrían querer saber más sobre su enfermedad o afección médica. Es posible que deseen desempeñar un papel más activo en su atención de la salud. La esperanza de que puedan ayudar a otras personas con la misma enfermedad en el futuro también puede motivar. Cada persona puede tener sus propios motivos en función de su experiencia de salud única.

  • Los estudios siguen estándares específicos y están estrechamente regulados para ayudar a proteger a los participantes. Los estudios son revisados por grupos independientes denominados Comités de Revisión Institucional (Institutional Review Board, IRB) o Comités de Ética (CE) antes de que puedan comenzar. El papel de estos grupos es garantizar la protección de los derechos, la seguridad y el bienestar de los participantes del estudio. Cada estudio también incluye estrictas medidas de seguridad y sigue un plan escrito llamado protocolo. El protocolo está diseñado para garantizar que las actividades del estudio se realicen de forma correcta y segura.

  • Para tomar una decisión informada y fundamentada sobre si la participación en el estudio es adecuada para usted, se le proporcionará un formulario de consentimiento informado. Este documento explica el objetivo del estudio, las pruebas y las evaluaciones, así como los posibles beneficios y riesgos. Deberá leer detenidamente el formulario de consentimiento. Su personal del estudio Ntrust-2 lo revisará con usted y responderá a cualquier pregunta que pueda tener. También puede hablar con sus proveedores de atención médica sobre el estudio.

  • Cada estudio clínico incluye a personas que cumplen requisitos específicos. Algunos ejemplos son la edad, el diagnóstico y los tratamientos previos. Si firma el formulario de consentimiento informado, el personal del estudio Ntrust-2 revisará su historial médico y le realizará pruebas para obtener más información sobre su salud general y su enfermedad autoinmunitaria. Su médico del estudio revisará los resultados para determinar si cumple los requisitos de elegibilidad.

    Si está interesado en unirse al estudio Ntrust-2, puede comenzar respondiendo algunas preguntas en el cuestionario de preselección del estudio. Responder a estas preguntas no lo obliga a participar en el estudio.

    ¿Cumplo los requisitos?

  • Su médico y personal del estudio Ntrust-2 le proporcionarán atención relacionada con el estudio. Esto incluirá infusiones del estudio, pruebas y evaluaciones. El médico y personal del estudio tienen experiencia en el cuidado de las personas que viven con enfermedades autoinmunitarias. Entienden los retos diarios de estas enfermedades. Seguirá recibiendo atención de la salud no relacionada con el estudio de parte de los proveedores que usted elija.

  • Puede visitar a cualquier proveedor de atención médica para satisfacer sus necesidades mientras participa en este estudio. Deberá informar al personal del estudio si va a ir a otro proveedor y si se le receta algún medicamento, ya que algunos medicamentos pueden no estar permitidos mientras esté en el estudio. También debe informar a otros proveedores que visite que está participando en un estudio clínico.

  • Puede hacer preguntas en cualquier momento durante el estudio. Si alguna vez no está seguro de lo que debe hacer o lo que sucederá, puede preguntar a su médico y personal del estudio. Querrán asegurarse de que entiende todas las actividades del estudio, incluidas las que tendrá que realizar en el hogar. También es importante que se sienta cómodo con las pruebas y evaluaciones que se realizarán.

  • Las infusiones del estudio, las pruebas y las evaluaciones se le proporcionarán sin costo alguno para usted. Los costos de viaje, alojamiento, cuidado de niños y comidas relacionados con el estudio para usted y su cuidador pueden estar cubiertos cuando acudan a la clínica del estudio para las visitas requeridas. También puede haber una compensación para usted y para su cuidador para mitigar otras posibles cargas. Puede preguntar a su personal del estudio Ntrust-2 sobre todo el apoyo que pueda estar disponible.

  • Antes de decidir si desea participar en el estudio Ntrust-2, puede que quiera hablar con sus familiares u otros cuidadores sobre el estudio. Juntos, pueden decidir si participar en este estudio puede ser adecuado para usted. Si decide participar en el estudio, los familiares y otros cuidadores pueden proporcionar apoyo de muchas formas. Por ejemplo, pueden llevarlo a las visitas, hacer preguntas y tomar notas. También pueden ayudarle a realizar un seguimiento de sus visitas, prepararse para las visitas y completar las actividades del estudio en el hogar según sea necesario.

  • No se promete ningún beneficio médico directo para usted si participa en este estudio. NKX019 es una terapia celular experimental. No se ha establecido la seguridad de esta terapia ni su eficacia. Las visitas con su personal del estudio pueden proporcionarle más información sobre su salud general y su enfermedad autoinmunitaria. Además, lo que los investigadores aprendan sobre la esclerosis sistémica (ES o esclerodermia), la miopatía inflamatoria idiopática (MII o miositis), la vasculitis asociada a ANCA (AAV o poliangitis) y NKX019 puede ayudar a las personas que viven con estas enfermedades en el futuro.

  • Al igual que con cualquier estudio clínico, la participación en el estudio Ntrust-2 conlleva posibles riesgos y efectos secundarios. El formulario de consentimiento informado que se le entregará antes de decidir si desea participar en este estudio describe los riesgos y efectos secundarios conocidos. El médico y personal del estudio los revisarán con usted y responderán a sus preguntas. Lo vigilarán atentamente para detectar signos de cualquier efecto secundario y los tratarán según sea necesario. Es importante saber que también puede haber riesgos y efectos secundarios que aún se desconocen.

  • Participar en este estudio es voluntario. Si decide participar durante todo el estudio, ayudará a los investigadores a saber más sobre NKX019 y los efectos a largo plazo que puede tener en la esclerosis sistémica (ES o esclerodermia), la miopatía inflamatoria idiopática (MII o miositis) y la vasculitis asociada a ANCA (AAV o poliangitis). Sin embargo, puede retirarse en cualquier momento y por cualquier motivo. No habrá ningún impacto negativo en la atención médica que reciba fuera del estudio.

  • Nkarta, Inc. es una empresa de biotecnología con sede en South San Francisco que avanza en el desarrollo de terapias con células asesinas naturales (NK) para enfermedades autoinmunitarias. Las células NK se recogen de donantes sanos y se diseñan mediante ingeniería genética para dirigir y eliminar otras células que pueden provocar enfermedades autoinmunitarias.

Encuentre un centro del estudio cerca

Utilice el siguiente mapa para encontrar un centro del estudio cercano y ver dónde se está inscribiendo el estudio Ntrust-2.